[이데일리 권오석 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀(456070)이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 후보물질 ‘EN001’의 임상개시모임을 시작으로 임상2a상에 본격 착수했다고 17일 밝혔다.

이번 임상 2a상은 삼성서울병원을 시작으로 국내 3개 주요 대학병원에서 진행된다. 이엔셀은 가장 먼저 삼성서울병원 연구진과의 임상 개시 모임(SIV, Site Initiation Visit)을 열고 세부 일정 및 절차를 협의했다. 회사는 임상2a상을 통해 EN001의 반복 투여 효능을 집중적으로 검증하고 최적 용량을 확립해 상용화 가능성을 한층 높일 계획이다.

특히 이번 임상은 ‘조건부 품목허가’를 통한 조기 상업화의 발판을 마련한다는 점에서 의미가 크다는 설명이다. CMT와 같은 희귀질환 치료제는 임상 2상을 성공적으로 완료하면 해당 자료를 바탕으로 조건부 품목허가 신청이 가능하다.

EN001은 이엔셀의 독자적 플랫폼인 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 기반으로 제조된 동종 탯줄 유래 초기 계대 중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 해당 기술은 세포 노화를 억제하면서도 재생 관련 인자 분비를 극대화한 것이 특징으로, 손상된 말초신경의 수초(Myelin) 재생과 기능 회복을 유도하도록 설계됐다. 앞서 완료된 임상 1b상에서 뛰어난 안전성과 내약성을 확인했으며, 유의미한 유효성 신호를 확보해 이번 임상2a상에 대한 기대감을 높이고 있다.

CMT는 진행성 말초신경 질환으로 전 세계적으로 수많은 환자가 고통받고 있으나, 현재까지 근본적인 치료제가 없는 ‘희귀 질환’이다. 이엔셀은 작년 11월 식품의약품안전처로부터 임상시험계획(IND) 변경 승인을 획득한 이후 임상 준비에 속도를 높여왔다. 특히 이번 임상은 무작위 배정 및 위약 대조 방식을 채택해 EN001의 치료 효과를 객관적이고 과학적으로 입증하는 데 주력할 예정이다.

회사 관계자는 “이엔셀만의 차별화된 초기 계대 세포 배양 기술과 GMP 생산 역량을 바탕으로 임상을 성공적으로 완수해 글로벌 희귀질환 시장 진입을 앞당기겠다”고 강조했다.