하현수 유안타증권 연구원은 “삼양바이오팜의 유전자 전달체 플랫폼인 SENS는 생분해성 고분자와 이온성 지질을 같이 사용하는 전달체”라며 “고분자를 통해 반복 투여가 가능하면서 이온화 지질을 통해 조직 선택성과 효율적인 RNA 봉입 효과를 확보했다”고 설명했다.
이어 “siRNA, ASO 등 다양한 RNA 모달리티에 적용 가능하며 적용 모달리티 서열 크기와 상관없이 균일한 입자 제조가 가능하다”고 덧붙였다.
유안타증권은 기존 viral vector 및 LNP 기반 전달체의 한계를 보완할 수 있다는 점에 주목했다. 하 연구원은 “유전자 전달체로 viral vector나 LNP가 많이 사용되고 있으나 면역원성으로 인해 다회 투약 시 면역 반응으로 인한 부작용 및 약물 지속성 한계가 존재한다”며 “선택성이 높으면서 면역원성이 낮은 전달체 기술 경쟁력이 높을 것”이라고 평가했다.
특히 반복 투여 환경에서의 안정성과 효능 유지 가능성을 핵심 강점으로 꼽았다. 그는 “동물 모델에서 SENS 전달체를 투약 받은 그룹에서는 ADA(항 약물 항체)가 발견되지 않았으나 LNP 투약 그룹에서는 10주차부터 ADA가 검출됐다”며 “단백질 발현에서도 SENS 플랫폼은 반복 투여에도 일정 수준을 유지한 반면 LNP 그룹은 반복 투약에 따라 발현량 감소가 확인됐다”고 밝혔다.
안전성 측면에서도 차별화 가능성을 제시했다. 하 연구원은 “LNP 투약 그룹에서는 일부 실험 개체 사망이 확인됐으나 SENS 전달체 투약 그룹에서는 5회 투약까지 모든 개체가 생존했다”며 “장기별 독성 평가에서도 유의미한 이상 지표를 보이지 않으면서 안전성이 확인됐다”고 설명했다.
그러면서 “유전자 치료제나 in-vivo CAR-T에서는 전달체로 인한 면역 반응이 부작용으로 이어질 수 있어 안전성이 높은 전달체에 대한 관심이 클 것”이라며 “임상 단계에서 안전성이 확인될 경우 플랫폼 가치가 크게 증가할 것으로 기대한다”고 강조했다.
