[이데일리 김형일 기자] 에이프로젠(007460) 자회사 앱튼(270520)이 글로벌 독점권을 확보한 ‘버릭사포(Burixafor·GPC-100)’의 미국 임상 3상과 품목허가 추진에 나선다고 31일 밝혔다.

GPC-100은 다발성골수종 등 혈액암 환자를 대상으로 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 이동시키는 가동화제다. GPC-100은 CXCR4와 ADRB2 세포막 단백질 혼합체에 결합해 작용하며 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.

앱튼은 미국 임상 2상 결과를 바탕으로 FDA와 협의해 임상 3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상에 착수할 계획이다. 앱튼은 같은 CXCR4 계열 약물인 모틱사포티드(제품명 아펙스다)가 122명을 대상으로 한 단일 임상 3상 이후 2023년 FDA 승인을 받은 사례를 근거로 GPC-100의 신속한 개발 가능성을 기대하고 있다.

FDA 희귀의약품 지정에 따른 혜택도 있다. 허가 과정에서 일부 신속심사 제도를 활용할 수 있으며, 미국에서 허가될 경우 시판 후 7년간 희귀의약품 시장 독점권을 받을 수 있다.

앱튼은 우선 혈액암 환자의 조혈모세포 가동화 시장을 주요 타깃으로 보고 있다. 다발성골수종 치료제인 다잘렉스(성분명 다라투무맙) 사용이 확대되는 가운데, 조혈모세포 가동화 과정에서 GPC-100을 활용할 수 있다는 설명이다. 앱튼에 따르면 미국 임상 2상에서 GPC-100은 투약 후 1시간 이내에 작용하는 것으로 확인됐다.

앱튼은 GPC-100의 활용 범위는 조혈모세포 가동화를 넘어 세포·유전자치료 분야로도 확대될 가능성이 있다고 설명했다. 특히 혈액 내 면역세포를 빠르게 증가시키는 특성을 활용해 인비보 CAR-T 치료의 효율을 높이는 플랫폼으로 활용하는 방안을 검토하고 있다.

앱튼은 향후 미국 임상 3상을 진행하면서 다발성골수종뿐 아니라 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD) 등으로 적용 범위를 확대하는 방안도 추진할 계획이다.