특히 뉴라클사이언스는 경쟁기업들이 개발하고 있는 유전성 난청보다 미충족 의료수요가 더 많은 비유전성 난청을 대상으로 하는 차별화도 꾀하고 있다.
난청치료제는 현재 근본적인 치료제가 없는 만큼 개발에 성공하면 글로벌시장에서 선도적인 지위를 확보할 수 있다. 뉴라클사이언스는 내년 코스닥 상장을 통해 추가 혁신신약 개발에도 속도를 낸다.
(이미지=이데일리 김일환 기자)
◇ 글로벌 최초 돌발성 감각신경성 난청치료제 개발
27일 바이오업계에 따르면 뉴라클사이언스는 돌발성 감각신경성 난청 치료제 NS101의 국내 임상 1b/2a상을 진행하고 있다. 뉴라클사이언스는 국내 임상 1b/2a상의 톱라인 결과를 내년 6월로 예상하고 있다. 앞서 뉴라클사이언스는 캐나다에서 NS101의 임상 1a상을 완료했다.
돌발성 감각신경성 난청이란 72시간 이내에 갑자기 청력이 떨어지는 질환을 말한다. 글로벌 난청 환자는 5억명 정도로 추정된다. 뉴라클사이언스는 혁신신약 개발기업으로 2015년 10월에 설립됐다. 뉴라클사이언스의 주력 신약파이프라인 NS101은 창업자인 성재영 대표이사(고려대 의과대학 대학원 의학과 주임교수)가 2005년부터 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다.
NS101은 중추신경 및 감각신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질 ‘FAM19A5’를 타깃으로 한다. FAM19A5 단백질은 신경돌기의 성장과 신경세포의 시냅스 형성을 억제하는 기능을 갖고 있다. 신경세포 간 시냅스는 일종의 다리로 FAM19A5는 다리를 끊어 신경들이 소통하지 못하게 방해한다. NS101은 FAM19A5 단백질을 제거함으로써 신경 기능 회복을 촉진해 질환의 근본 치료가 가능할 것으로 기대되고 있다.
뉴라클사이언스의 NS101 항체 신약 제조 기술은 산업통상자원부 국가기술표준원으로부터 ‘NET’(New Excellent Technology) 신기술 인증도 획득했다. NET 신기술 인증이란 산업기술혁신법 제15조 2항에 따라 국내 최초로 개발했거나 기존 기술을 혁신적으로 개선·개량한 신기술을 발굴해 우수성을 인증해 신기술의 상용화 및 기술거래를 촉진하고자 산자부가 부여하는 인증 제도를 말한다. 뉴라클사이언스는 NS101의 기술 이전을 추진하고 있다.
난청 치료제는 현재까지 근본적인 치료제가 존재하지 않는 만큼 많은 글로벌 빅파마들이 관심을 보이고 있다. 실제 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 받은 난청 치료제는 아직 없다.
현재 난청 치료에 사용되는 스테로이드 요법이나 인공와우는 증상을 완화하는 수준에 불과하다. 고령화 등으로 난청 치료제 시장 규모가 확대될 것으로 예상되면서 미국 일라이릴리가 인수한 아쿠오스와 미국의 리제네론 등이 난청 치료제 개발에 나서고 있다.
그랜드뷰리서치에 따르면 글로벌 난청 치료 시장 규모는 지난해 120억달러(18조원)에서 2034년 200억달러(29조원)로 성장할 것으로 전망된다. 현재 보청기 등을 중심으로 글로벌 난청 치료시장이 형성돼있다. 하지만 항체 기반 치료제 등이 상용화될 경우 글로벌 난청 치료 시장 규모는 더욱 확대될 것으로 예측된다.
뉴라클사이언스는 경쟁기업이 유전성 난청 치료제시장을 타깃으로 하는 것과 달리 비유전성 시장을 타깃으로 있다. 리제네론과 아쿠오스는 유전성 난청 특히 오토페린 변이로 인한 난청 치료제를 개발하고 있다.
치료 방법도 다르다. 경쟁기업은 달팽이관 끝에 있는 유모세포(헤어셀)를 타깃으로 하고 있다. 앞서 다른 글로벌 제약·바이오기업이 경쟁기업과 같은 치료 방식으로 임상 2상을 진행했지만 실패한 사례가 있다. 뉴라클사이언스가 선택한 치료 방식이 돌발성 감각신경성 난청 치료제 개발에 더 유리할 수 있는 것이다.
뉴라클사이언스는 국내 임상 1b/2a상 마무리 후 후속 임상을 미국에서 진행하는 것을 검토하고 있다. 뉴라클사이언스가 미국 난청시장 진출을 염두에 두고 있는 것이다.
향후 뉴라클사이언스는 NS101의 적응증을 돌발성 난청을 시작으로 외상성 뇌손상, 알츠하이머 등 다양한 퇴행성 신경질환으로 확장할 예정이다.
뉴라클사이언스 관계자는 "글로벌 난청 미충족 의료수요는 뉴라클사이언스가 개발하고 있는 비유전성 시장이 더 크다"며 "뉴라클사이언스의 비유전성 난청 치료 가능성에 대해 유전성 난청 치료제를 개발하고 있는 기업들도 많은 관심을 갖고 있다"고 말했다.
이어 "뉴라클사이언스는 기술 이전을 위해 4년 전부터 지속적으로 만나고 있는 글로벌 빅파마 및 난청 혹은 신경계 질환들에 많은 관심을 갖고 있는 일본·중국계 기업들과도 적극적으로 기술 이전에 대해 논의를 진행하고 있다"고 덧붙였다.
◇ 내년 코스닥 상장 추진...신경병성 대장질환 등 신약 추가 개발
뉴라클사이언스는 내년 코스닥 상장도 추진한다. 뉴라클사이언스는 누적 투자 유치금액은 690억원 정도로 알려졌다. 뉴라클사이이언스는 코스닥 상장 후 변비와 변실금 등 신경병성 대장질환의 치료를 목표로 하는 치료제(NS200) 등의 개발에 속도를 낼 예정이다.
뉴라클사이언스 관계자는 "뉴라클사이언스는 사업개발 가시화 시점을 시작으로 내년 연말 이내로 상장을 하려는 목표를 유지하고 있다"고 말했다.
