ASCO GI 2026에서 공개된 리라푸그라티닙 담관암 임상 2상 결과 초록
1차 평가지표인 객관적 반응률(ORR)이 47%로 나타났다. 직접 비교는 어렵지만 기존 경쟁 약물인 페미가티닙(36%)과 푸티바티닙(42%) 대비 우수한 수치였다.
안전성 측면에서도 기존 허가 약물의 주요 부작용인 '고인산혈증' 발생률이 20.7%로, 페미가티닙(60%)과 푸티바티닙(85%) 대비 현저히 낮았다.
회사는 해당 데이터에 대해 "경쟁 약물 대비 차별화된 유효성과 안전성으로 계열 내 최고 신약(Best-in-Class) 가능성을 보여줬다"고 평가했다.
담관암 2차 치료제로서 리라푸그라티닙의 임상적 가치가 확인되면서 투자자들의 관심은 이달 내로 예정된 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청에 쏠린다.
앞서 2023년 리라푸그라티닙은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 신약(Breakthrough Therapy)으로 지정돼 임상 2상 결과를 바탕으로 한 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정될 가능성이 높아졌다. 우선심사가 적용될 경우 심사 기간이 기존 10개월에서 약 6개월로 단축돼 이르면 올여름 중 허가 여부를 가늠할 수 있을 전망이다.
FGFR2 융합·재배열 타깃 암종불문 치료제로 허가 받기 위한 확장 임상도 리라푸그라티닙의 중장기 성장성과 확장 전략을 가늠할 핵심 행보로 주목받고 있다.
당초 리라푸그라티닙 임상은 FGFR2 융합·재배열을 타깃으로, 담관암 외에도 췌장암·위암·비소세포폐암·대장암·난소암·유방암·원발부위불명암 등 7개 암종을 포함한 바스켓 임상으로 설계됐다.
엘레바는 원개발사인 미국 릴레이테라퓨틱스(Relay Therapeutics)로부터 리라푸그라티닙의 글로벌 개발 권리를 도입했다. 이후 FGFR2 융합·재배열 유래 암종불문 치료제 허가를 목표로 임상 개발을 이어가며 적응증 확장을 추진하고 있다.
회사는 해당 임상에서 의미 있는 데이터를 확보할 경우 FGFR2 융합·재배열 타깃 암종불문 치료제도 FDA '혁신 신약' 지정을 목표로 관련 절차를 추진할 계획이다.
아울러 HLB는 FGFR2 융합·재배열에 국한하지 않고, FGFR2 증폭·돌연변이까지 포괄하는 방향으로 개발 범위를 확장하는 중장기 전략을 추진하고 있다. 이러한 전략의 일환으로 임상 2상 디자인에도 FGFR2 증폭·돌연변이 환자를 탐색적 코호트로 포함했다. 향후 해당 분자 변이를 기반으로 한 암종을 대상으로 적응증을 단계적으로 확장해 나갈 계획이다.
현재까지 FGFR2 증폭·돌연변이를 직접 타깃으로 허가받은 치료제가 없다. 회사는 이러한 공백을 기회 요인으로 보고, 리라푸그라티닙의 임상 데이터를 바탕으로 FGFR2 증폭·돌연변이 환자군 치료 가능성을 탐색하며 중장기적인 적응증 확장 전략을 구체화하고 있다. 리라푸그라티닙을 다른 면역치료제와 병용하는 전략을 통해 임상 개발 확대도 추진한다.
HLB 관계자는 “이번 ASCO GI 발표를 통해 리라푸그라티닙이 FGFR2에 대한 고선택적 억제 특성을 바탕으로 임상적 가치를 명확히 입증했다”며 “이를 기반으로 담관암 적응증 허가를 추진하는 동시에 암종불문 임상 등 다양한 확장 전략을 단계적으로 전개할 계획”이라고 말했다.
