손지웅 LG화학 생명과학사업본부장이 LGS 심포지엄에서 환영사를 하고 있다. (사진=LG화학)
저신장증은 같은 연령·성별 소아의 평균 신장보다 현저히 작은 경우를 의미한다. 대표적인 원인으로는 성장호르몬 분비가 부족한 성장호르몬 결핍증이 있으며, 검사상 특별한 이상은 발견되지 않지만 키가 작은 특발성 저신장증(Idiopathic Short Stature·ISS)도 주요 적응증 중 하나다.
특발성 저신장증은 성장호르몬 분비가 정상 범위에 있더라도 성장 속도가 충분하지 않은 경우다. 원인이 명확히 규명되지 않은 질환이지만 성장호르몬 치료를 통해 최종 성인 키 개선 효과가 확인돼 국내외에서 치료가 이뤄지고 있다.
LG화학은 2012년부터 2035년까지 국내 소아 약 1만명을 대상으로 성장호르몬 치료 장기 데이터를 확보하기 위한 LGS 연구를 진행하고 있다. 지난해 말 기준 등록 환아 수는 8000여명에 달한다. LG화학에 따르면 LGS는 국내 성장호르몬 치료 분야에서 가장 오랜 기간 진행 중인 대규모 관찰연구다. 현재까지 해당 데이터를 기반으로 발표된 국내 의료진의 논문은 23편이다.
LG화학의 성장호르몬 주사제 ‘유트로핀에코펜48’과 ‘유트로핀카트리지주48IU’ (사진=LG화학)
이날 심포지엄에서는 이영아 서울대병원 교수와 김자혜 서울아산병원 교수가 각각 13년간의 장기 안전성 및 유효성 분석 결과와 성장호르몬 결핍증 및 특발성 저신장증 치료 접근법을 발표했다.
이 교수는 2012년부터 2025년까지의 LGS 안전성 데이터 중간 분석 결과, 중대한 약물이상반응(SADR)이 0.2% 수준으로 관찰됐으며 전반적인 안전성 지표도 양호하게 유지됐다고 설명했다. 효과 측면에서는 투약 4년간 신장 표준편차점수(SDS)를 분석한 결과 모든 적응증에서 지속적인 개선이 확인됐다. 성장호르몬 결핍증 환자군은 -2.3에서 -0.8로, 특발성 저신장증 환자군은 -2.3에서 -1.0으로 개선됐다. 특히 사춘기 이전에 치료를 시작한 환자군에서 상대적으로 높은 개선 경향이 관찰됐다.
김 교수는 성장호르몬 결핍증과 특발성 저신장증 환자를 대상으로 한 7년 장기 노출 하위분석 결과를 소개했다. 갑상선 기능과 혈당 등 내분비·대사 지표가 안정적으로 유지됐으며, 국내 환아들의 장기 성장 반응은 해외 주요 장기 관찰연구 결과와 유사한 경향을 보였다고 설명했다.
이번 심포지엄에서는 신제품 ‘에코펜’의 제품 특성과 설계 요소를 소개하는 별도 전시 공간도 운영됐다.
소진언 LG화학 연구개발부문장은 “단순한 디바이스 개선을 넘어 환아, 보호자, 의료진의 실제 치료 경험 전반을 분석해 도출한 ‘3-컴포터블’(Comfortable·편안한) 가치에 기반해 ‘에코펜’을 개발했다”며 “실제 주사 환경에서 환아와 보호자가 겪는 심리적, 물리적 부담을 줄여 치료 순응도를 높이는 데 기여하겠다”고 말했다.
