김규태 파로스아이바이오 사장이 최근 이데일리 제약·바이오 프리미엄 콘텐츠 팜이데일리와 인터뷰 후 기념사진에 응하고 있다. (사진=파로스아이바이오)
◇라스모티닙 글로벌 임상 2상 목전...계열 내 최고 약물로 내성 극복
파로스아이바이오(388870)도 AI를 통해 발굴한 물질로 글로벌 공동 임상 진입에 드라이브를 걸고 있다. 파로스아이바이오는 핵심 신약 파이프라인인 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 라스모티닙(PHI-101)과 고형암 치료제 PHI-501을 양대 축으로 삼아 미국 임상 추진 및 글로벌 초대형 제약사와 전략적 협력을 추진하고 있다.
김규태 파로스아이바이오 사장(최고 비즈니스 책임자)은 “AI는 훌륭한 신약 발굴 수단일 뿐, 회사의 최종 목표는 결국 확실한 임상 성과와 신약 허가에 있다”며 “단순히 플랫폼 기술을 자랑하는 것을 넘어, 실제 임상 단계에 진입한 에셋(자산)을 기반으로 실질적인 글로벌 사업개발 성과를 창출하는 것이 우리의 핵심 전략”이라고 강조했다.
현재 파로스아이바이오의 파이프라인 중 가장 개발 속도가 빠른 선두 주자로 급성 골수성 백혈병 치료제 라스모티닙이 꼽힌다. 라스모티닙은 최근 환자를 대상으로 한 임상 1b상을 성공적으로 마무리했다. 평가가 가능한 환자의 약 60%에서 암세포가 일부 사라지는 완전관해(CR)를 보이며 유효성을 입증했다.
김 사장은 “임상 1상 단계에서 인체 내 안전성뿐만 아니라 유효성 측면에서도 매우 의미 있는 데이터를 확보했다”며 “라스모티닙은 시장을 선점한 계열 내 최초 약물(First In Class)이 아닌 기존 약물의 한계를 뛰어넘는 계열 내 최고 약물(Best In Class) 약물로 포지셔닝해 개발하고 있다”고 설명했다.
이어 “현재 시장에 출시된 기존 치료제들은 환자의 반응률이 낮고 2년 내 재발률이 약 75%에 달한다는 치명적인 한계가 존재한다”며 “반면 라스모티닙은 처음부터 약물 저항성 및 내성 극복을 최우선 목표로 설계된 만큼 전 세계 혈액암 시장의 미충족 의료 수요를 정확히 겨냥하고 있는 혁신 신약”이라고 자신감을 내비쳤다.
파로스아이바이오는 이 같은 1상 데이터를 바탕으로 올해 하반기 글로벌 임상 2상 시험계획(IND) 신청을 본격 추진한다. 임상 2상에는 세계 최대 시장인 미국 임상이 포함되며 전체 임상 비용은 약 200억원에서 300억원 수준이 될 것으로 추산된다.
파로스아이바이오는 이를 뒷받침하기 위한 자금 조달 계획을 이미 선제적으로 세워뒀다. 파로스아이바이오의 별도재무제표 기준 현금 및 현금성 자산은 약 230억원 안팎으로 파악된다. 당분간의 연구개발(R&D) 및 회사 운영에 전혀 무리가 없다는 것이 파로스아이바이오 측의 설명이다.
희귀의약품(ODD) 지정을 통한 조건부 허가 및 조기 상용화 로드맵도 구체화되고 있다. 그는 “식품의약품안전처와 이미 1차 사전 상담을 성공적으로 마쳤다”며 “임상 2상을 현재 우리가 구상하는 특정 방향으로 정교하게 설계했을 때 임상 종료 직후 곧바로 조건부 승인을 받을 수 있는지에 대한 심도 있는 논의를 진행하고 있다”고 밝혔다.
실제 라스모티닙의 조기 기술이전 협상도 속도를 내고 있다. 김 사장은 “현재 복수의 다국적 제약사들과 실사(Due Diligence) 단계에서 면밀한 검토가 진행 중”이라며 “우리의 원칙은 임상 데이터를 기반으로 약물의 밸류에이션(Valuation)이 가장 극대화되는 최적의 시점에 기술이전을 체결하는 것”이라고 강조했다.
글로벌 빅파마들이 라스모티닙에 주목하는 핵심 가치에 대해 그는 “돌연변이와 내성을 극복하는 효능이 가장 중요한 본질적 가치"라며 "하지만 실제 약물의 상업화 관점에서는 경쟁 약물 대비 심장 독성 부재라는 압도적인 안전성 데이터 역시 매우 강력한 무기”라고 말했다.
이어 “탁월한 유효성과 안전성, 두 가지 조건이 모두 충족됐을 때 기술이전의 규모와 가치는 극대화될 수 있다”고 분석했다.
다만 김 사장은 구체적인 매출 발생 시점과 관련해 신중한 입장을 보였다. 그는 “조건부 허가를 획득하면 조기 매출 발생이 가능하겠지만 본격적이고 유의미한 제품 매출은 임상 2상이 완전히 종료된 이후로 전망하고 있다”며 “그전까지는 기술이전을 통해 수령하는 대규모 계약금이 사실상 회사의 핵심 매출 역할을 담당하게 될 것”이라고 설명했다.
◇파로스아이바이오, MSD와 수차례 미팅... 고형암 병용 임상 주요 내용은
혈액암뿐만 아니라 차세대 고형암 치료제 후보물질인 PHI-501(Pan-RAF/DDR 이중 저해제)의 개발 속도 역시 가파르다. 글로벌 임상 1상에 진입한 이 물질은 최근 열린 미국암연구학회(AACR)에서 다국적 제약사 머크(MSD)의 세계적인 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 강력한 병용 시너지 가능성을 입증하는 전임상 데이터를 3건이나 발표하며 전 세계 항암 연구자들의 이목을 끌었다.
김 사장은 “이번 AACR에서 PHI-501과 키트루다를 병용 투여했을 때 항암 효과가 극대화된다는 동물실험 데이터를 공식적으로 제시했다”며 “이 데이터를 근거로 현재 키트루다 원개발사인 MSD 측과 본격적인 병용 임상 파트너십 논의를 이어가고 있다”고 밝혔다.
이어 “최근 서울에서 MSD 아시아·태평양 지역 담당 실무진과 심도 있는 1차 미팅을 진행했다"며 "조만간 미국에서 열리는 세계 최대 제약·바이오 행사 바이오 USA에서도 구체적인 후속 미팅 일정이 확정돼 있다”고 덧붙였다.
이처럼 파로스아이바이오가 면역항암제와의 병용 전략을 적극적으로 추진하는 배경에는 단독 요법이 가진 태생적 한계가 자리 잡고 있다.
그는 “대장암, 흑색종 등 특정 유전자(RAF 등) 변이가 존재하는 환자군에서는 아무리 뛰어난 면역항암제를 단독으로 투여해도 종양 반응률이 현저히 떨어진다”며 “이러한 난치성 환자들에게는 면역항암제와 우리의 라프(RAF) 저해제인 PHI-501을 반드시 함께 병용 투여해야만 치료 효과를 기대할 수 있다. 아직 이 분야의 표준 요법이 확립되지 않아 시장 잠재력이 무궁무진하다”고 설명했다.
현재 PHI-501은 단독 투여 방식의 글로벌 임상 1상을 통해 인체 내 안전성(내약성)과 초기 효능을 검증하는 단계에 있다.
김 사장은 “현재 진행 중인 단독 요법 임상 1상을 통해 긍정적인 데이터가 충분히 축적되면 이를 바탕으로 병용 임상으로 자연스럽게 적응증을 확장하는 시나리오를 MSD 등 파트너사와 논의할 계획”이라고 밝혔다. 특히 글로벌 빅파마와 공동 개발 파트너십을 맺게 될 경우 “천문학적인 비용이 드는 키트루다 약물을 무상으로 공급받아 임상 비용 부담을 획기적으로 줄이는 동시에 다국가·대규모 병용 임상으로 판을 키울 수 있다는 강력한 장점이 있다”고 강조했다.
난소암을 비롯한 고형암 영역 전반을 공략하는 차별화 전략도 명확하다. 그는 “난소암은 1기나 2기 초기에 조기 진단만 되면 치료 성공률이 매우 높다. 하지만 3~4기로 병기가 진행돼 시기를 놓치면 사실상 표적 치료제 등 마땅한 선택지가 거의 없는 치명적인 질환”이라며 “과거 여러 글로벌 빅파마들이 난소암 표적 치료제 개발에 뛰어들었으나 번번이 전신 독성 문제에 부딪혀 개발을 포기해왔다”고 말했다.
이어 “파로스아이바이오는 내부 AI 플랫폼을 활용한 3차원 단백질 구조 정밀 타깃 설계와 지속적인 중개 연구를 통해 최적의 용법·용량을 찾아냄으로써 경쟁 약물들의 고질적인 한계였던 독성 이슈를 정면으로 돌파하고 있다”고 덧붙였다.
