이번 임상 3상은 중등증에서 중증 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국과 캐나다 70여 개 임상시험기관에서 진행된다. 약 2년간 환자를 모집하고 투약한 뒤 2년간 추적 관찰을 통해 연골 구조 개선과 임상 증상 개선 효과를 평가할 예정이다. 이후 임상시험결과보고서(CSR) 작성과 생물의약품 허가신청(BLA)을 순차적으로 진행한다는 계획이다.
메디포스트는 이번 임상을 통해 카티스템이 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(Disease-Modifying Osteoarthritis Drug·DMOAD)임을 입증하는 것을 목표로 하고 있다.
이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 단일 확증임상(Single Pivotal Study) 승인을 받아 진행된다는 점도 특징이다. 일반적으로 미국 신약 허가를 위해서는 두 건 이상의 확증 임상이 요구되지만, 메디포스트는 국내와 일본에서 확보한 임상 데이터와 국내 시판 후 실사용근거(Real-World Evidence·RWE), FDA 기준에 맞춘 임상 설계를 바탕으로 단일 임상 승인을 받았다.
회사는 단일 확증임상 승인으로 기존 계획보다 임상 규모와 개발 기간, 비용을 줄이면서도 허가에 필요한 근거를 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
카티스템은 국내에서 허가받아 판매 중인 무릎 골관절염 줄기세포 치료제로, 최근 일본 임상 3상을 완료하고 품목허가 절차를 진행하고 있다. 메디포스트는 미국 임상과 함께 현지 사업개발(BD)도 병행하고 있으며, 미국과 일본에 이어 유럽과 중국 등으로 시장을 확대한다는 계획이다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부 본부장은 “미국 임상 3상 첫 환자 투약은 글로벌 시장 진출을 위한 중요한 이정표”라며 “미국 정형외과 전문의들도 카티스템의 연골 재생 효과에 높은 관심을 보이고 있는 만큼 세계 최대 의약품 시장에서 치료 가치를 입증할 수 있도록 임상을 차질 없이 진행하겠다”고 말했다.
한편 메디포스트는 일본 임상 3상을 완료하고 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 확보했으며, 올해 말 일본 품목허가 신청을 목표로 관련 절차를 진행 중이다. 지난해에는 일본 테이코쿠제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 계약을 체결해 선수금 118억원과 인허가 마일스톤 148억원을 확보, 향후 품목허가와 제품 공급에 따른 추가 마일스톤도 기대하고 있다.
