‘스페라젠’은 자폐스펙트럼장애 아동의 사회적 의사소통과 적응행동 등 핵심 증상 개선을 목표로 개발 중인 경구용 치료제 후보물질이다. 현재 자폐스펙트럼장애의 핵심 증상을 직접 개선하는 치료제는 허가된 사례가 없으며, 기존 치료제는 과민성이나 공격성 등 동반 증상 완화에 주로 사용된다. 이에 따라 핵심 증상을 개선하는 치료제 개발은 미충족 의료수요가 높은 분야로 평가된다.
다만 자폐스펙트럼장애 치료제 개발은 자연적인 발달 과정과 약물 효과를 구분하기 어렵고, 보호자 면담을 기반으로 한 평가에서 위약반응이 크게 나타날 수 있어 신약 개발 난도가 높은 분야로 알려져 있다. 실제 글로벌 제약사 로슈의 ‘발로밥탄’과 세르비에·뉴로클로어가 개발한 ‘부메타니드’도 초기 임상에서는 가능성을 보였지만 후기 임상에서 유효성을 입증하지 못했다.
아스트로젠은 만 2~11세 자폐스펙트럼장애 소아를 대상으로 실시한 임상 2상에서 일차 평가지표인 바인랜드 적응행동척도(Vineland Adaptive Behavior Scales) 조합점수를 평가한 결과, 고용량 투여군이 위약군보다 통계적으로 유의한 개선을 보였으며 해당 연구 결과는 국제학술지에 게재됐다.
이어 진행한 임상 3상에서도 시험약 투여군은 임상 2상과 유사한 개선 양상을 보였지만, 위약군의 개선 폭이 예상보다 크게 나타나 사전에 설정한 12주 시점의 일차 평가지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 회사는 시험약의 효과는 유지됐지만 대조군의 높은 위약반응이 결과에 영향을 준 것으로 분석하고 있다.
이에 따라 후속 확증 임상에서는 시험 대상군을 보다 정교하게 선정하고, 평가자 교육과 표준화를 강화하는 한편 시험기관 간 평가 편차를 줄이고 통계 분석 계획도 한층 엄격하게 적용할 계획이다. 이를 통해 위약반응과 자연발달에 따른 영향을 최소화하고 치료 효과를 객관적으로 검증한다는 방침이다.
아스트로젠은 임상 개발과 함께 해외 시장 진출도 추진하고 있다. 회사는 최근 아랍에미리트(UAE) 규제당국에 스페라젠의 조건부 품목허가를 신청했으며, 국내외 개발을 병행해 자폐스펙트럼장애 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 계획이다.
또 스페라젠 임상 2상 연구 논문은 일본정신신경학회 공식 학술지인 정신임상신경학저널(Psychiatry and Clinical Neurosciences)이 선정하는 제18회 ‘폴리아 어워드’(Folia Award)를 수상하며 연구의 학술적 가치도 인정받았다.
황수경 아스트로젠 대표는 “기존 임상 3상에서 시험약 투여군의 개선 신호를 확인한 만큼 후속 과제는 높은 위약반응과 영유아의 자연발달에 따른 변화를 명확히 구분하는 것”이라며 “시험 대상군 구체화와 평가자 표준화, 시험기관 간 평가 편차 관리, 사전 통계계획 고도화를 통해 스페라젠의 치료 효과를 객관적이고 재현 가능한 근거로 입증하겠다”고 말했다.
